1月8日，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)（以下簡(jiǎn)稱衛(wèi)健委）正式發(fā)布《原發(fā)性肝癌診療規(guī)范（2021年版）》（以下簡(jiǎn)稱《規(guī)范》）。

        本次《規(guī)范》是在2019年基礎(chǔ)上的進(jìn)一步更新，將診斷和治療領(lǐng)域的學(xué)科前沿進(jìn)展納入。由澤璟制藥自主研發(fā)的小分子靶向新藥多納非尼明確寫入《規(guī)范》中，作為肝癌靶向治療的一線推薦（證據(jù)等級(jí)1，推薦A）。

        根據(jù)IARC最新發(fā)布的《2020全球癌癥報(bào)告》，原發(fā)性肝癌在我國(guó)高發(fā)常見，位居第五位惡性腫瘤，死亡人數(shù)僅次于肺癌；據(jù)報(bào)告統(tǒng)計(jì)，2020年約有41萬(wàn)新發(fā)病例，39萬(wàn)死亡病例，均接近全球半數(shù)，嚴(yán)重威脅人民生命和健康。
        據(jù)悉，本次《規(guī)范》更新之所以將多納非尼納入推薦，正是基于在2021年JCO發(fā)表公布的多納非尼與索拉非尼頭對(duì)頭比較一線治療晚期HCC的多中心ll/lll期臨床研究（ZGDH3試驗(yàn)）的優(yōu)效結(jié)果。該研究由著名腫瘤專家秦叔逵和畢鋒教授等獨(dú)立設(shè)計(jì)和組織實(shí)施，共納入668例中國(guó)HCC患者，是迄今為止針對(duì)中國(guó)人樣本量最大的肝癌臨床研究。值得強(qiáng)調(diào)的是，ZGDH3試驗(yàn)與REFLECT、CheckMate459 以及IMBrave150研究相比，入組患者的基線狀態(tài)更差、病情更復(fù)雜，包括HBV病因占比較高、BCLC C期及伴有門靜脈侵犯和/或肝外轉(zhuǎn)移的比例較高等，貼近我國(guó)晚期HCC患者的實(shí)際狀態(tài)，更符合國(guó)情。ZGDH3試驗(yàn)結(jié)果表明：在主要終點(diǎn)－總生存期(OS)方面，多納非尼組顯著優(yōu)于索拉非尼組，mOS 為12.1個(gè)月 vs. 10.3個(gè)月（風(fēng)險(xiǎn)比為0.831，95%，置信區(qū)間為0.699－0.988；p=0.0245），具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。多納非尼是自索拉非尼上市近15年以來(lái)，在全球范圍內(nèi)，唯一一個(gè)在單藥與索拉非尼頭對(duì)頭比較的III期臨床研究中取得OS優(yōu)效結(jié)果的藥物。同時(shí)，在多納非尼組，≥3 級(jí)的不良事件（AE）、與藥物相關(guān)的不良事件（ADR）和導(dǎo)致暫停用藥及減量的AE的發(fā)生率均顯著低于索拉非尼組，即多納非尼不僅有效性優(yōu)于索拉非尼，而且安全性也更好。