近日，澤璟制藥在研產品鹽酸杰克替尼片臨床試驗申請獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“FDA”）批準，用于治療中、高危骨髓纖維化。

關于骨髓纖維化（MF）

骨髓纖維化是一種骨髓增殖性腫瘤，可發(fā)展成白血病。目前，骨髓纖維化的有效治療手段十分有限，全球僅有兩款獲批的骨髓纖維化靶向藥，已在國內上市治療中、高危骨髓纖維化的同類作用機制藥物僅有進口藥物蘆可替尼。鹽酸杰克替尼片的目標適應癥之一為中高危骨髓纖維化（MF），包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多癥骨髓纖維化（post-PV-MF）或原發(fā)性血小板增多癥骨髓纖維化（post-ET-MF）。

關于鹽酸杰克替尼片（澤普平^?）

鹽酸杰克替尼片是公司自主研發(fā)的小分子JAK激酶抑制劑新藥，屬于1類新藥，公司擁有該產品的自主知識產權。鹽酸杰克替尼可抑制非受體酪氨酸Janus相關激酶JAK1、JAK2和JAK3。鹽酸杰克替尼能有效的抑制JAK信號通路的激活，抑制轉錄激活因子（STAT）磷酸化，從而抑制STAT調節(jié)的下游基因表達。鹽酸杰克替尼片已經在國內開展的臨床研究包括：中、高危骨髓纖維化、蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化、重癥斑禿、特發(fā)性肺纖維化、強直性脊柱炎、中重度斑塊狀銀屑病、中重度特應性皮炎等。鹽酸杰克替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項立項支持。

近期，鹽酸杰克替尼片治療中、高危骨髓纖維化的II期臨床研究結果入選歐洲血液學協(xié)會2021年（EHA2021）大會口頭報告，研究詳細結果將在EHA2021大會上正式公布。目前，由澤璟制藥發(fā)起的國內臨床試驗 “一項隨機、雙盲、雙模擬、平行對照、多中心評價鹽酸杰克替尼片對照羥基脲片治療中高危骨髓纖維化患者的有效性和安全性的III期臨床試驗”（方案編號：ZGJAK016）正在進行中。