2021年2月23日，澤璟制藥宣布自主研發(fā)產(chǎn)品鹽酸杰克替尼片治療中、高危骨髓纖維化的II期臨床研究取得成功。

臨床結(jié)果顯示，鹽酸杰克替尼片不僅可以顯著縮小骨髓纖維化患者的脾臟體積、減輕患者的體質(zhì)性癥狀，還可以改善貧血，減少輸血依賴，改善患者的生存質(zhì)量。杰克替尼片100mg BID的有效率顯著優(yōu)于同類進(jìn)口上市藥物蘆可替尼在中國骨髓纖維化患者中的歷史數(shù)據(jù)，耐受性和安全性良好。該試驗(yàn)的詳細(xì)數(shù)據(jù)將于2021年在相關(guān)臨床血液學(xué)學(xué)術(shù)大會上適時公布。

關(guān)于骨髓纖維化（MF）

骨髓纖維化是一種骨髓增殖性腫瘤，可發(fā)展成白血病。目前，骨髓纖維化的有效治療手段十分有限，全球僅有兩款獲批的骨髓纖維化靶向藥，已在國內(nèi)上市治療中、高危骨髓纖維化的同類作用機(jī)制藥物僅有進(jìn)口藥物蘆可替尼。鹽酸杰克替尼片的目標(biāo)適應(yīng)癥之一為中高危骨髓纖維化（MF），包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥骨髓纖維化（post-PV-MF）或原發(fā)性血小板增多癥骨髓纖維化（post-ET-MF）。

關(guān)于ZGJAK002臨床試驗(yàn)

《鹽酸杰克替尼片治療中、高危骨髓纖維化患者的安全性和有效性的多中心Ⅱ期臨床試驗(yàn)》（方案編號：ZGJAK002）在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院等10多家醫(yī)院開展。符合入排標(biāo)準(zhǔn)的受試者，按1:1隨機(jī)分別接受杰克替尼片100mg BID或200mg QD 的治療。試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)為24周時基于中心影像學(xué)評估的脾臟體積較基線縮小≥35%的患者比例。

已完成24周隨訪的104例受試者的結(jié)果顯示，杰克替尼片100mg BID和200mg QD治療中、高危骨髓纖維化患者24周有效率（ITT集）分別為51.9%和30.8%；兩組合并有效率為41.3%。杰克替尼片100mg BID的有效率顯著優(yōu)于同類進(jìn)口上市藥物蘆可替尼在中國骨髓纖維化患者中的歷史數(shù)據(jù)27%（《JAK抑制劑蘆可替尼治療中國骨髓纖維化患者的療效和安全性：A2202隨訪一年結(jié)果》，中華血液學(xué)雜志2016年10月第37卷第10期，p858-863）。杰克替尼片可以減輕骨髓纖維化患者的體質(zhì)性癥狀，并可顯著改善貧血，減少輸血依賴，改善患者的生存質(zhì)量，耐受性和安全性良好。

關(guān)于鹽酸杰克替尼片

鹽酸杰克替尼片是公司自主研發(fā)的小分子JAK激酶抑制劑新藥，屬于1類新藥，公司擁有該產(chǎn)品的自主知識產(chǎn)權(quán)。鹽酸杰克替尼可抑制非受體酪氨酸Janus相關(guān)激酶JAK1、JAK2和JAK3。鹽酸杰克替尼能有效的抑制JAK信號通路的激活，抑制轉(zhuǎn)錄激活因子（STAT）磷酸化，從而抑制STAT調(diào)節(jié)的下游基因表達(dá)。目前公司正在開展鹽酸杰克替尼片的臨床研究包括：中、高危骨髓纖維化、蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化、重癥斑禿、特發(fā)性肺纖維化、強(qiáng)直性脊柱炎、中重度斑塊狀銀屑病、中重度特應(yīng)性皮炎等。鹽酸杰克替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)立項(xiàng)支持。