近日，公司在研產(chǎn)品鹽酸杰克替尼片獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱“FDA”）頒發(fā)孤兒藥資格認定（Orphan-drug Designation），用于治療骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化、真性紅細胞增多癥或原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化。

關于鹽酸杰克替尼片

鹽酸杰克替尼片是一種選擇性激酶抑制劑，抑制非受體酪氨酸Janus相關激酶JAK1、JAK2和JAK3。鹽酸杰克替尼片能有效的抑制JAK信號通路的激活，抑制STAT磷酸化，從而抑制STAT調(diào)節(jié)的下游基因表達，為具有多個國家知識產(chǎn)權的創(chuàng)新型化學藥物。鹽酸杰克替尼片在國內(nèi)首次提交臨床試驗申請獲得受理的時間是2016年3月。鹽酸杰克替尼片已經(jīng)在國內(nèi)開展的臨床研究包括：中高危骨髓纖維化（MF）、重度斑禿、特發(fā)性肺纖維化、強直性脊柱炎、中重度斑塊狀銀屑病、中重度特應性皮炎等。

關于孤兒藥認定

孤兒藥（Orphan-drug）又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。本次獲得FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認定，有助于鹽酸杰克替尼片在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于：（1）臨床試驗費用的稅收抵免；（2）免除新藥申請費；（3）享有7年的市場獨占權且不受專利的影響。本次認定將在一定程度上降低新藥研發(fā)投入，加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。

關于澤璟制藥（股票代碼：688266.SH）

澤璟制藥成立于2009年，是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、肝膽疾病和免疫炎癥性疾病等多個治療領域的創(chuàng)新驅(qū)動型化學及生物新藥研發(fā)和生產(chǎn)企業(yè)。公司成功建立了兩大平臺，即精準小分子藥物和復雜重組蛋白新藥研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化平臺，擁有三個研發(fā)中心，開發(fā)了豐富的小分子新藥與重組蛋白新藥的產(chǎn)品管線，在研12個新藥的30項研發(fā)項目，覆蓋肝癌、非小細胞肺癌、結直腸癌、甲狀腺癌、鼻咽癌、骨髓增殖性疾病等多種癌癥和血液腫瘤以及出血、肝膽疾病等多個治療領域。正在開展臨床試驗的新藥包括多納非尼片、杰克替尼片、杰克替尼乳膏、奧卡替尼膠囊、外用重組人凝血酶、注射用重組人促甲狀腺激素等。公司累計申請發(fā)明專利130余項，其中有70多項獲得了中國、美國和歐盟等國家和地區(qū)的發(fā)明專利授權。公司先后承擔了國家“重大新藥創(chuàng)制”專項5項、江蘇省成果轉化項目、國家中小型創(chuàng)新基金以及數(shù)十項省市級科技項目。