近日，公司在研產(chǎn)品鹽酸杰克替尼片獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱“FDA”）頒發(fā)孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan-drug Designation），用于治療骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化、真性紅細(xì)胞增多癥或原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化。

關(guān)于鹽酸杰克替尼片

鹽酸杰克替尼片是一種選擇性激酶抑制劑，抑制非受體酪氨酸Janus相關(guān)激酶JAK1、JAK2和JAK3。鹽酸杰克替尼片能有效的抑制JAK信號(hào)通路的激活，抑制STAT磷酸化，從而抑制STAT調(diào)節(jié)的下游基因表達(dá)，為具有多個(gè)國家知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新型化學(xué)藥物。鹽酸杰克替尼片在國內(nèi)首次提交臨床試驗(yàn)申請獲得受理的時(shí)間是2016年3月。鹽酸杰克替尼片已經(jīng)在國內(nèi)開展的臨床研究包括：中高危骨髓纖維化（MF）、重度斑禿、特發(fā)性肺纖維化、強(qiáng)直性脊柱炎、中重度斑塊狀銀屑病、中重度特應(yīng)性皮炎等。

關(guān)于孤兒藥認(rèn)定

孤兒藥（Orphan-drug）又稱為罕見病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。本次獲得FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定，有助于鹽酸杰克替尼片在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于：（1）臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免；（2）免除新藥申請費(fèi)；（3）享有7年的市場獨(dú)占權(quán)且不受專利的影響。本次認(rèn)定將在一定程度上降低新藥研發(fā)投入，加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊的進(jìn)度。

關(guān)于澤璟制藥（股票代碼：688266.SH）

澤璟制藥成立于2009年，是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、肝膽疾病和免疫炎癥性疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)型化學(xué)及生物新藥研發(fā)和生產(chǎn)企業(yè)。公司成功建立了兩大平臺(tái)，即精準(zhǔn)小分子藥物和復(fù)雜重組蛋白新藥研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)，擁有三個(gè)研發(fā)中心，開發(fā)了豐富的小分子新藥與重組蛋白新藥的產(chǎn)品管線，在研12個(gè)新藥的30項(xiàng)研發(fā)項(xiàng)目，覆蓋肝癌、非小細(xì)胞肺癌、結(jié)直腸癌、甲狀腺癌、鼻咽癌、骨髓增殖性疾病等多種癌癥和血液腫瘤以及出血、肝膽疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域。正在開展臨床試驗(yàn)的新藥包括多納非尼片、杰克替尼片、杰克替尼乳膏、奧卡替尼膠囊、外用重組人凝血酶、注射用重組人促甲狀腺激素等。公司累計(jì)申請發(fā)明專利130余項(xiàng)，其中有70多項(xiàng)獲得了中國、美國和歐盟等國家和地區(qū)的發(fā)明專利授權(quán)。公司先后承擔(dān)了國家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)5項(xiàng)、江蘇省成果轉(zhuǎn)化項(xiàng)目、國家中小型創(chuàng)新基金以及數(shù)十項(xiàng)省市級(jí)科技項(xiàng)目。