中國，昆山/上海；美國，加州：2020年01月01日，蘇州澤璟生物制藥股份有限公司（以下簡稱“澤璟制藥”）今日宣布：

●多納非尼一線治療晚期肝細(xì)胞癌的III期注冊臨床研究達(dá)到了預(yù)設(shè)的主要研究終點和統(tǒng)計學(xué)要求；

●多納非尼治療組患者的總生存期與現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療索拉非尼對照組相比有顯著延長，具有重要的科學(xué)意義和臨床價值；

●多納非尼治療具有更好的安全性，患者耐受性良好。

甲苯磺酸多納非尼（簡稱“多納非尼”）一線治療晚期肝細(xì)胞癌的III期注冊臨床研究（試驗代號ZGDH3）獲得成功，達(dá)到預(yù)設(shè)的主要終點以及安全性結(jié)果。在未接受過系統(tǒng)治療的不可手術(shù)或轉(zhuǎn)移性晚期肝細(xì)胞癌患者中，多納非尼治療組的中位總生存期（mOS）顯著優(yōu)于對照藥物索拉非尼治療組，達(dá)到統(tǒng)計學(xué)上差異顯著性且具有臨床意義的延長。多納非尼組在3級及以上不良事件發(fā)生率、與藥物相關(guān)的導(dǎo)致停藥或減量的不良事件發(fā)生率等方面顯示出更優(yōu)的安全性。試驗中未出現(xiàn)新的或超出預(yù)期的重大安全性問題。有關(guān)該項研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)，將于2020年適時在國際國內(nèi)臨床腫瘤學(xué)術(shù)大會上公布。

澤璟制藥已經(jīng)提出申請，與國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）召開新藥上市申請?zhí)峤磺埃?/span>Pre-NDA）的會議，即將于2020年初提交新藥上市申請。

澤璟制藥董事長兼總經(jīng)理盛澤林博士表示：“澤璟制藥首個申請上市的抗腫瘤1類新藥多納非尼對比索拉非尼一線治療晚期肝細(xì)胞癌III期臨床試驗獲得成功，是公司創(chuàng)立十周年之際最好的禮物。首先要感謝參與ZGDH3試驗的所有研究中心的領(lǐng)導(dǎo)和研究者們的辛勤付出和支持參與，感謝主要研究者秦叔逵教授和畢鋒教授的悉心指導(dǎo)，感謝所有受試者及其家屬的信任，我們也感謝臨床試驗服務(wù)合作伙伴的高質(zhì)量工作。全體澤璟制藥人的使命就是要創(chuàng)新、研發(fā)、生產(chǎn)出更多新藥，能攻克肝細(xì)胞癌這嚴(yán)種重威脅健康和生命的疾病，改善患者的生活質(zhì)量和延長患者的壽命。多納非尼臨床研究的成功將給廣大肝癌患者帶來優(yōu)效、安全和可及的治療。”

ZGDH3試驗主要研究者東部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院全軍腫瘤中心的秦叔逵教授和四川大學(xué)華西醫(yī)院的畢鋒教授也表示：“多納非尼是晚期肝細(xì)胞癌治療領(lǐng)域十二年來，全球范圍內(nèi)第一個在單藥頭對頭比較的大型III期臨床試驗中，生存獲益和安全性均優(yōu)于索拉非尼的抗腫瘤新藥。多納非尼治療肝癌臨床研究的成功應(yīng)是我國重大新藥創(chuàng)制的重大成果，可喜可賀！”

關(guān)于多納非尼

甲苯磺酸多納非尼片是澤璟制藥開發(fā)的口服多靶點蛋白激酶抑制劑類小分子抗腫瘤藥物，是全新結(jié)構(gòu)的1類新藥。臨床前藥理學(xué)研究證實，多納非尼既可抑制VEGFR、PDGFR等多種受體酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各種Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信號傳導(dǎo)通路，抑制腫瘤細(xì)胞增殖和腫瘤血管的形成，發(fā)揮雙重抑制、多靶點阻斷的抗腫瘤作用。多納非尼已獲得多個國家“十二五、十三五重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項的支持，是中國首個開展一線治療晚期肝細(xì)胞癌III期臨床試驗的國產(chǎn)靶向新藥。目前，多納非尼治療晚期肝細(xì)胞癌、晚期結(jié)直腸癌和碘難治性甲狀腺癌的3項關(guān)鍵性III期研究正在總結(jié)或進(jìn)行中。同時，多納非尼與抗PD-1/PD-L1單抗聯(lián)合治療晚期肝癌等惡性腫瘤的臨床研究也正在進(jìn)行之中。

ZGDH3是一項在中國37家研究中心開展的關(guān)鍵性II/III期臨床試驗（登記號CTR20160184；NCT02645981），入組人群為不可手術(shù)或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌患者。在該研究中，668例篩選合格的患者以1:1的比例隨機(jī)入組多納非尼治療組或索拉非尼治療組。該研究的主要終點為總生存期（OS），次要終點包括無進(jìn)展生存時間、客觀緩解率、疾病控制率、安全性等。

肝癌是具有中國特色的高發(fā)惡性腫瘤，位列我國第四大癌種。根據(jù)中國癌癥登記中心的統(tǒng)計，2018年中國肝癌新發(fā)病例數(shù)達(dá)40萬例，占全球肝癌新發(fā)病例數(shù)的48%。肝細(xì)胞癌是肝癌的主要亞型，大約占到所有肝癌患者的90%，在2018年新發(fā)病例數(shù)達(dá)到36萬例。由于中國肝癌患者大多數(shù)伴有病毒性肝炎或肝硬化，疾病發(fā)展較為迅速，容易發(fā)生肝內(nèi)播散與肝轉(zhuǎn)移，早期診斷難度大，57%患者在第一次診斷時已達(dá)晚期或終末期，且五年生存率一直低于15%。目前，中國已上市的晚期肝細(xì)胞癌一線治療靶向藥均為進(jìn)口藥，價格相對昂貴，我國肝細(xì)胞癌靶向藥治療領(lǐng)域仍然存在著巨大的未滿足的臨床需求，也受到國家相關(guān)部委和政府部門高度關(guān)注和支持。

關(guān)于澤璟制藥

澤璟制藥是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、肝膽疾病等多個治療領(lǐng)域的創(chuàng)新驅(qū)動型新藥研發(fā)企業(yè)。公司的目標(biāo)是成為中國上述領(lǐng)域新藥研發(fā)的領(lǐng)軍企業(yè)之一。公司的市場策略是面向全球，聚焦中國，研發(fā)和生產(chǎn)具有自主知識產(chǎn)權(quán)、安全、有效、患者可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物，滿足國內(nèi)外巨大的醫(yī)藥市場需求。

公司成功建立了兩大核心技術(shù)平臺，即精準(zhǔn)小分子藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化平臺和復(fù)雜重組蛋白新藥研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化平臺。依托這兩個技術(shù)平臺，公司開發(fā)了豐富的小分子新藥與重組蛋白新藥的產(chǎn)品管線，覆蓋肝癌、非小細(xì)胞肺癌、結(jié)直腸癌、甲狀腺癌、鼻咽癌、骨髓增殖性疾病等多種癌癥和血液腫瘤以及出血、肝膽疾病等多個治療領(lǐng)域。專注于自身研發(fā)管線開發(fā)的同時，公司正與國內(nèi)知名藥企積極推進(jìn)其小分子靶向新藥與抗PD-1/PD-L1抗體對腫瘤的聯(lián)合治療研究。

澤璟制藥目前正在開發(fā)11個創(chuàng)新藥物，其中甲苯磺酸多納非尼片（澤普生^?）、外用重組人凝血酶（澤普凝^?）、鹽酸杰克替尼片（澤普平^?）、奧卡替尼膠囊、注射用重組人促甲狀腺激素（賽諾璟^?）、鹽酸杰克替尼乳膏以及甲苯磺酸多納非尼片與抗PD-1抗體聯(lián)合治療腫瘤已經(jīng)處于臨床試驗不同階段。